对于新药研发的热情正在本土企业强势蔓延。
在越来越多跨国公司在中国设立研发中心以跑马圈地时，中国本土制药企业对原创药研发的关注也不断增加。与此同时，政府层面在2008~2010年间对新特药的研发投入达到27亿美元，未来5年内还将增加60亿美元。“重大新药创制专项”成为推动创新的重要载体。
多因素的碰撞正在迸发化学效应。2011年第二季度，有多个一类新药获得生产批文，其中包括浙江贝达药业的埃克替尼、恒瑞医药的艾瑞昔布、天士力的注射用重组人尿激酶原。正如国内新药研发领军人物微芯生物总裁鲁先平所说：“好的研究方向就是满足中国以及全球尚未满足的临床需求，这是唯一的标准。”而中国无疑需要更多像他一样坚持十年乃至更久远的创新控们。
嘉宾：
许俊才上海医药临床研究中心副主任
鲁先平深圳微芯生物制药公司总裁
刘日廷 江苏万邦生化医药集团副总裁
新药研发环境改善
记者：从您的实际感受来看，目前国内新药研发环境是否有所改善？为什么？主要的优势和劣势是什么？
许俊才：国内的新药研发得到了国家的大力支持，创新意识得到了提高，国家也投入大量资金支持研发。我们面临的劣势是：国家的医学研究基础薄弱，这不是短期内靠资金能解决的。同时，我国的教育体系也不利于医学创新突破。
鲁先平：肯定是改善了，主要来自两方面：一是2007年国家实行的重大新药创制，对企业起到的作用可以说具有历史意义，同时临床前我们称之为基本建设方面起到了非常好的作用；二是2006年底2007年初，我们实行了新的药品注册管理办法，这个办法提高了中国的标准，促使中国的新药研发与国际对接；同时，在过去这么多年，大批的海外人员回国，无论在大学当教授还是创业做研发公司或外包公司，应该说都从不同程度上对中国新药研发起到非常大的推动。这个感受是很明显的。
优劣势变化较大。如果从今天来看，还真很难看出什么优势。如果回到几年前，我们可以说在中国进行研发的成本可控性很好，但显然这个在现在已经不现实。如果思考优势，应该说中国积聚的人才还是比较多。但是人才又有明显的偏向性。所谓偏向性是指我们大量需要临床医学方面的人才，需要毒理、药物制剂方面的人才，需要对药政、药品注册管理、国际专利法和行业非常了解的人才，还有就是对资本市场和生物技术进行评价的人才也缺乏。
临床研究环节挑战巨大
记者：有观点认为，目前中国研发链条的前端有优势，而后端劣势较大，您是否同意？科学与技术、前期研究与后期开发的关系应该如何平衡？
许俊才：这个观点我不同意。我们前端的所谓发达，是我们有些仿制基础。其实我们基本没有创新的合成。现在前端的外包服务，也是我们的一种低端的服务。我们的专利转让极少就证明了这一点。创新是科学上的创新，具有划时代的突破，才是创新。一个国家的强大，必须科学基础强，加技术强才行。仅有技术强，是容易被替代的。
鲁先平：一个创新药的每一个环节都非常重要，应该说有两个环节尤其重要。一个环节就是当我们进行新药研发的时候，我们所用的靶点或者结构的类型是否为了安全性、临床有效性，我们预测性地认为它有更好的潜能，预计多快好省进行风险控制的创新药的模式；另外一个就是好药是通过临床研究出来的。这两个环节非常重要。剩下的比如说规范化的临床前研究、中试生产等，其实一个创新药质量控制源于设计，我们做创新药按照这种理念来做的话，别的问题更多的是程序化，技术挑战相对较低。在早期研究方面，中国人才比较具备，无论是高校还是企业，这方面的全球视野、国际水准，包括财力，可以满足行业大部分的需求。这点是非常值得肯定的。
但是，最近三四年，越来越多的候选阶段创新药物逐渐要进入临床，未来临床的巨大缺陷，可能会成为中国创新药研发的巨大瓶颈。以前只有三四家企业需要做，现在差不多是全民运动，但良莠不齐，需要临床来分离，所以说未来的压力很大。
刘日廷：如果把医药基础研究定义为前端的话，相对来讲，中国在这方面所投入的人力和物力确实大很多，表现为中国目前在国际性的科学期刊发表的论文数目和质量都有了很大的提高。我认为中国在新药研发方面的落后是一个系统性的落后。但是，作为一个发展中国家，中国应该把更多的人力与物力投入到应用研究上，而不是基础研究。比如日本，其富裕程度远远高于中国，但是投入到基础研究上的资金并不多。但日本在应用研究上是全球领先的，这为日本成为经济强国起到决定性作用。在很大意义上说，基础研究是免费为全球服务的，因为按照专利法规定科学发现是很难拿到专利的。科学发现往往都是公开发表的论文，谁都可以享用。我国目前的科技国策还是更多地鼓励基础研究，无论是科研资金的分配还是职称的评定，都是往基础研究方面倾斜。对于应用性的创新新药的科研资助，非常欠缺，还没有建立一套机制与系统来加以支持。中国应该在成为一个富裕国家后，才承担更多的服务于全球的基础研究的责任。
记者：鲁总尤其提到临床研究的重要性，请问现阶段的临床研究究竟存在哪些问题？其他两位专家怎么看待这个问题？
许俊才：新药研发是多阶段过程的总和，研发成功必须是这些串联式的多阶段成功，每个阶段都是关键。事实上，临床只是当中的一个阶段。如果没有基础药理的科学突破，没有突破性的新药，临床试验做得再好也没有用。对于临床研究，实事求是、严格执行科学的研究方案就是成功的基础。做临床试验是来验证药物有效性和安全性的，不是通过这个过程让一个无用的药上市。中国目前最大的问题还是科学的态度和实事求是的精神缺失，急功近利普遍。
鲁先平:临床研究目前出现的问题，一是与我们医学院教育体制具有不适应性相关。比如说国际上有“由医生发起的临床研究”，国外很多临床医生对于它临床多年总结观察的东西，其实按照批准的做法并没有真正发挥它的作用。但按照临床观察的用法或用量用药，可能让病人获益更大。所以说在临床医学的研究上我们非常缺乏。缺乏的原因有：第一，我们的临床专家整天忙于事务性工作，没有时间精力来做，这是医疗体制的问题；第二，评价体制的问题，临床研究算不算临床医生的学术成果？当然应该算，但我们现在是不明确的；第三，医学药教育的培养过程中，整体环境缺乏。
跨国企业过去在中国大多做的是Ⅲ期全球多中心，也就是我们的临床习惯用已经现成的已知结果、已知风险、已知临床研究的依据与方案、内容与设计。当现在要面对中国创新的机制与靶点、创新的应用时候，我们有足够的学术准备和意愿去接受吗？这是非常大的问号。这一块必须要在政策上进行改变，如果不改变，可能我们前期投资再多钱，它的收益和成功率也是不理想的。
当然目前有改变的迹象，但是还未在制度上进行设计。我们行业发展到今天，应该站在更高的角度，通过制度和机制的设计来建设。其实大家现在对行业的把握已经有足够的智慧和经验。
刘日廷：现代新药研发，一般要经过靶点的识别和确证，先导化合物的筛选、优化与确定，临床前研究和临床试验等几个阶段。我国在新药研发方面与先进国家的主要差距是我国缺乏候选化合物筛选、优化与确定阶段之前的经验与人才，因为过去我们所谓的新药研发，绝大部分是使用别人已经开发出来的主化合物，自己没有化合物专利，本质上是仿制。这个阶段之前，才是创新含金量最大的阶段，是产出关键化合物专利的阶段。当然，中国在临床研究方面也存在很大的差距，比较突出的是注册法规跟不上国际规范，还有就是缺乏制定高水平临床研究方案的专家。
